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Auch wenn Sie vielleicht noch nie etwas von Schistosomiasis gehört haben, ist sie eine der weitverbreitetsten parasitären Krankheiten der Welt. Der Weltgesundheitsorganisation zufolge lebten von den schätzungsweise 236 Millionen Menschen, die 2019 gegen Schistosomiasis behandelt werden mussten, 90 % in Afrika.
Die Tropenkrankheit stellt besonders für kleine Kinder eine ernste Gefahr dar. Sie wird von parasitären Würmern verursacht und durch deren in Süßwasserschnecken lebende Larven verbreitet. Sie befallen den Menschen, indem sie seine Haut durchbohren. „Diese Infektion kann nicht nur chronische Entzündungen der Organe bewirken, die wiederum tödlich enden können, sondern auch zu Anämie, Wachstumsstörungen und beeinträchtigter kognitiver Entwicklung führen“, sagt Remco de Vrueh, leitend beim globalen Gesundheitsportfolio von Lygature mitwirkend, einer großen, mehrere Interessengruppen umfassende Partnerschaften in den Biowissenschaften verwaltenden Stiftung.
Da es keine kindgerechte Methode zur Behandlung der Krankheit gibt, bleiben bislang nahezu 50 Millionen Kinder im Vorschulalter unbehandelt; was sich jedoch bald ändern könnte. Im Rahmen der unter der Leitung von Merck agierenden EU-finanzierten internationalen öffentlich-privaten Partnerschaft Pediatric Praziquantel Consortium wird an der Entwicklung, Registrierung und dem fairen Zugang zu einer wirksamen und sicheren pädiatrischen Schistosomiasisbehandlung gearbeitet.
Eine für Kinder zugelassene Schmelztablette
Die Partnerschaft hat eine potenzielle Behandlungsoption in Form einer orodispersiblen, d. h. im Mund zerfallenden, Tablette entwickelt, die für 3 Monate bis 6 Jahre alte Kinder geeignet ist. Im Gegensatz zu den großen Praziquantel-Tabletten (500-600 mg), die gegenwärtig als Schistosomiasis-Standardbehandlung zur Verfügung stehen, ist die neue vom Konsortium entwickelte „Arpraziquantel“-Tablette klein – nur 150 mg – und damit an Kinder im Vorschulalter verabreichbar.
„Wir haben diese Tablette so gestaltet, dass sie sich im Mund auflöst und somit von Kleinkindern leicht und sicher oral eingenommen werden kann, ohne dass Erstickungsgefahr besteht“, erklärt de Vrueh.
De Vrueh zufolge kann die Tablette mit oder ohne Wasser eingenommen werden und sie hält der heißen und feuchten tropischen Umgebung Afrikas stand. Im Sinne eines kinderfreundlichen Geschmacks führten die Forschenden in Tansania außerdem eine Geschmacksstudie mit Kindern im Alter von 6 bis 11 durch. Zum Ende lautet das Ergebnis, dass die Arpraziquantel-Tabletten einen für kleine Kinder durchaus akzeptablen Geschmack haben.
Bestätigte Wirksamkeit und Sicherheit
Das Projekt schloss im November 2021 das gesamte klinische Entwicklungsprogramm mit der Bekanntgabe positiver Daten aus der entscheidenden klinischen Phase-III-Studie mit Erfolg ab. Im Rahmen der Studie wurde infizierten Kindern in Côte d’Ivoire und Kenia eine Einzeldosis des Medikaments verabreicht.
Unter der Voraussetzung, dass klinische Heilung definitiv dann vorliegt, wenn keine Parasiteneier mehr im Stuhl zu finden sind, d. h. (bei einer Parasitenart: Schistosoma mansoni) 17 bis 21 Tage nach der Behandlung, oder im Urin (bei einer anderen Parasitenart: Schistosoma haematobium) 17 bis 21 Tage und zusätzlich 35 bis 40 Tage nach der Behandlung, zeigte die Studie eine Heilungsrate von fast oder über 90 %.
„Diese Studie bescheinigte Arpraziquantel eindeutig ein günstiges Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil“, fügt de Vrueh hinzu.
Auf der Grundlage dieses Erfolgs ist das Projekt nun in die Phase der Einreichung des Zulassungsantrags eingetreten. Merck plant, den Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen im Namen des Konsortiums bis Ende 2022 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einzureichen. Unternehmensziel ist, das Produkt bis 2024 im ersten endemischen afrikanischen Land zur Verfügung zu stellen.
Finanziell erschwinglicher und gerechter Zugang für alle
Ein neues Medikament zur Hand zu haben und es tatsächlich unter die Menschen zu bringen, die es am dringendsten benötigen, sind jedoch zwei völlig verschiedene Dinge. „Gemeinsam mit den zuständigen Interessengruppen haben wir erhebliche Anstrengungen unternommen, um einen nachhaltigen Mechanismus für einen finanziell erschwinglichen und gerechten Zugang zu finden“, berichtet de Vrueh. „Sobald das Medikament zugelassen ist, wird es auf gemeinnütziger Basis von lokalen Fabriken zur Verfügung gestellt.“
Wie de Vrueh erklärt, arbeitete das Konsortium eng mit nationalen Gesundheitsministerien, lokalen Zugangsprogrammen sowie globalen Gremien wie der Weltgesundheitsorganisation und UNICEF zusammen und wird auch weiterhin in diesem Sinne agieren.
Abschließend fasst de Vrueh zusammen: „Die Kooperation mit einem Spektrum an Interessengruppen und insbesondere mit in Afrika Agierenden, welche die Situation und die Herausforderungen in einem bestimmten Land aus erster Hand kennen, erleichtert es uns, gewährleisten zu können, dass unsere Arbeit dort starke Wirkung entfaltet, wo sie am nötigsten ist.“