PDF Basket
Choć nie każdy słyszał o schistosomatozie, choroba ta jest jedną z najbardziej rozpowszechnionych chorób pasożytniczych na świecie. Z doniesień Światowej Organizacji Zdrowia wynika, że spośród 236 milionów ludzi, którzy w 2019 roku wymagali leczenia z powodu schistosomatozy, 90 % zamieszkiwało kontynent afrykański.
Ta choroba tropikalna jest szczególnie groźna dla małych dzieci. Wywołują ją przywry pasożytnicze, dla których żywicielem pośrednim są ślimaki słodkowodne, a końcowym człowiek, którego zakażają po wniknięciu do jego organizmu przez skórę. „Nie dość, że zakażenie wywołuje przewlekły stan zapalny, który sam w sobie może zagrażać życiu chorego, to powoduje również anemię, zahamowanie wzrostu i zaburzenie rozwoju poznawczego”, mówi Remco de Vrueh, współautor globalnego programu zdrowotnego fundacji Lygature zarządzającej dużymi wielostronnymi partnerstwami z zakresu nauk biologicznych.
Z powodu braku leków przeznaczonych dla populacji pediatrycznej niemal 50 milionów dzieci w wieku przedszkolnym nie otrzymuje niezbędnego leczenia. Ta sytuacja już wkrótce może się zmienić. Finansowane ze środków UE międzynarodowe, zarządzane przez firmę Merck partnerstwo prywatno-publiczne o nazwie Pediatric Praziquantel Consortium prowadzi prace nad stworzeniem i zarejestrowaniem skutecznego i bezpiecznego leku pediatrycznego przeciwko schistosomatozie oraz zapewnieniem równego dostępu do takiej metody leczenia.
Tabletka zatwierdzona przez dzieci
W ramach partnerstwa opracowano lek w postaci tabletki rozpuszczającej się w jamie ustnej odpowiedniej dla dzieci w wieku od 3 miesięcy do 6 lat. W odróżnieniu od dużych tabletek prazykwantelu (500–600 mg) dostępnych obecnie na rynku jako standardowy lek na schistosomatozę nowa, opracowana przez konsorcjum tabletka „arprazykwantel” jest mała – ma masę zaledwie 150 mg, co czyni ją odpowiednią dla dzieci w wieku przedszkolnym.
„Tabletka rozpuszcza się w jamie ustnej, dzięki czemu jest łatwa do przyjęcia przez małe dziecko oraz bezpieczna, gdyż taka postać nie niesie ryzyka zadławienia”, wyjaśnia de Vrueh.
Tabletkę można, choć nie trzeba, popić wodą, a ponadto jest ona odporna na gorące i wilgotne warunki klimatyczne, jakie panują na kontynencie afrykańskim. Aby zapewnić, że najmłodsi pacjenci polubią smak tabletki, badacze przeprowadzili testy wśród dzieci z Tanzanii w wieku 6–11 lat. W rezultacie udało im się ustalić smak tabletki arprazykwantel, który jest przyjemny dla małych dzieci.
Potwierdzona skuteczność i bezpieczeństwo
W listopadzie 2021 roku zakończył się program rozwoju klinicznego oraz udostępniono optymistyczne dane z kluczowej III fazy badania klinicznego. W trakcie trwania badania klinicznego zakażone dzieci z Wybrzeża Kości Słoniowej i Kenii otrzymały pojedynczą dawkę leku.
Wyleczenie kliniczne zdefiniowano jako brak obecności jaj pasożyta z gatunku Schistosoma mansoni w stolcu po 17–21 dniach od zakończenia leczenia lub brak obecności jaj pasożyta z gatunku Schistosoma haematobium w moczu po 17–21 dniach oraz dodatkowo po 35–40 dniach od zakończenia leczenia. Odsetek wyleczenia był bliski 90 % lub przekroczył ten poziom.
„Badanie potwierdziło korzystny profil skuteczności i bezpieczeństwa arprazykwantelu”, stwierdza de Vrueh.
Po otrzymaniu pozytywnych wyników badania klinicznego rozpoczął się etap rejestracji leku. Do końca 2022 roku firma Merck planuje złożyć w imieniu całego konsorcjum wniosek do Europejskiej Agencji Leków o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, tak by do 2024 roku był on dostępny w pierwszym regionie endemicznym na kontynencie afrykańskim.
Równy dostęp za przystępną cenę
Należy jednak odróżnić fakt dysponowania lekiem od możliwości udostępnienia go najbardziej potrzebującym pacjentom. „We współpracy z interesariuszami dołożyliśmy wielu starań, aby stworzyć zrównoważony mechanizm zapewniania równego dostępu do leku za przystępną cenę”, podkreśla de Vrueh. „Po dopuszczeniu leku do obrotu będzie on wprowadzany na rynek na zasadach niekomercyjnych za pośrednictwem lokalnych wytwórców”.
Jak tłumaczy de Vrueh, konsorcjum od początku blisko współpracowało z krajowymi ministerstwami zdrowia, lokalnymi programami zapewniania dostępu oraz organizacjami międzynarodowymi, w tym WHO i UNICEF.
„Dzięki bliskiej współpracy z wieloma partnerami, szczególnie z kontynentu afrykańskiego, którzy dysponują wiedzą praktyczną o panującej tam sytuacji, a także są świadomi wyzwań typowych dla poszczególnych krajów, nasze działania będą mogły przynieść pożądany skutek tam, gdzie są najbardziej potrzebne”, podsumowuje de Vrueh.