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Sebbene si potrebbe non averne mai sentito parlare, la schistosomiasi è una delle malattie parassitarie più diffuse al mondo. In base ai dati dell’Organizzazione mondiale della sanità, dei 236 milioni di persone che, secondo le stime, nel 2019 avevano la necessità di essere trattate per tale patologia, il 90 % abitava in Africa.
Questa malattia tropicale, provocata da vermi parassiti che vivono all’interno delle lumache d’acqua dolce e infettano gli esseri umani penetrando nella loro pelle, è particolarmente pericolosa per i bambini piccoli. «Non solo l’infezione è in grado di causare un’infiammazione cronica degli organi potenzialmente fatale, ma può anche portare ad anemia, crescita anomala e compromissione dello sviluppo cognitivo», afferma Remco de Vrueh, co-responsabile del portfolio per la salute globale presso Lygature, una fondazione che fornisce servizi di gestione destinati a grandi partenariati multilaterali nel campo delle scienze della vita.
Data la mancanza di metodi adatti ai bambini per il trattamento di questa patologia, quasi 50 milioni di questi soggetti in età prescolare non ha ricevuto alcuna cura. Questa situazione, tuttavia, potrebbe presto cambiare. Attraverso il consorzio pediatrico Praziquantel, un partenariato pubblico-privato finanziato dall’UE e condotto dall’azienda Merck, sono in corso lavori volti a sviluppare, registrare e fornire un accesso equo a un trattamento pediatrico sicuro ed efficace per la schistosomiasi.
Una compressa approvata per la somministrazione pediatrica
Il partenariato ha sviluppato una potenziale opzione di trattamento sotto forma di compressa orodispersibile, o di disintegrazione orale, adatta per la somministrazione a bambini con più di 3 mesi e meno di 6 anni. A differenza delle grandi compresse a base di praziquantel da 500-600 mg attualmente disponibili, che costituiscono il trattamento standard per la schistosomiasi, la nuova compressa di «arpraziquantel» sviluppata dal consorzio è piccola: il dosaggio è di soli 150 mg, il che la rende adeguata per l’uso tra bambini in età prescolare.
«Abbiamo concepito questa compressa affinché si dissolva in bocca, il che ne rende semplice e sicura l’assunzione orale da parte di un bambino piccolo, poiché evita il rischio di soffocamento», spiega de Vrueh.
Secondo quanto dichiarato da de Vrueh, la compressa può essere assunta con o senza acqua ed è in grado di sopportare le condizioni ambientali tropicali calde e umide dell’Africa. Inoltre, per garantire un sapore «a misura di bambino», i ricercatori hanno effettuato uno studio sul gusto in Tanzania coinvolgendo bambini di età compresa tra i 6 e gli 11 anni. Il risultato di tale indagine è un gusto finale delle compresse a base di arpraziquantel accettabile per i bambini piccoli.
Conferma dell’efficacia e della sicurezza
Nel novembre del 2021 il progetto ha completato con successo il programma completo di sviluppo clinico, annunciando i dati positivi ricavati dalla fondamentale sperimentazione clinica di fase III. Nel corso di tale sperimentazione è stata somministrata un’unica dose del farmaco ad alcuni bambini infetti in Costa d’Avorio e in Kenya.
Premettendo che la cura clinica viene definita con l’assenza di uova di parassiti nelle feci (per una specie parassita, ovvero lo Schistosoma mansoni) da 17 a 21 giorni in seguito al trattamento, oppure nelle urine (per un’altra specie parassita, lo Schistosoma haematobium) da 17 a 21 giorni e inoltre dai 35 ai 40 giorni dopo il trattamento, la sperimentazione ha dimostrato un tasso di efficacia prossimo o superiore al 90 %.
«Questa sperimentazione ha confermato un profilo di efficacia e sicurezza positivo per l’arpraziquantel», aggiunge de Vrueh.
Sulla base di questo successo, il progetto è entrato ora nella fase di richiesta dell’approvazione del farmaco. Merck intende presentare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’Agenzia europea per i medicinali entro la fine del 2022 e, per conto del consorzio, si prefigge di rendere il prodotto disponibile nel primo paese africano endemico entro il 2024.
Un accesso equo e conveniente
Tuttavia, avere a disposizione un nuovo farmaco e farlo pervenire alle persone che ne hanno bisogno sono due cose differenti. «Congiuntamente alle parti interessate abbiamo compiuto sforzi significativi per esplorare un meccanismo adatto a fornire l’accesso al farmaco in modo conveniente ed equo», osserva de Vrueh. «Una volta approvato, il medicinale sarà messo a disposizione attraverso i produttori locali, senza finalità di lucro.»
Come spiega de Vrueh, il consorzio ha lavorato e lavora tutt’oggi a stretto contatto con i ministeri della salute nazionali, i programmi d’accesso locali ed enti globali come l’Organizzazione mondiale della sanità e l’UNICEF.
«La collaborazione con svariate parti interessate, soprattutto quelle situate in Africa, che dispongono di conoscenze dirette in merito alla situazione e alle sfide specifiche che interessano i vari paesi, aiuta a garantire che il nostro lavoro eserciti un forte impatto dove è maggiormente necessario», conclude de Vrueh.