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Bien que vous n’en ayez peut-être jamais entendu parler, la schistosomiase est l’une des maladies parasitaires les plus répandues dans le monde. Selon l’Organisation mondiale de la santé, sur les quelque 236 millions de personnes qui ont eu besoin d’un traitement contre la schistosomiase en 2019, 90 % vivaient en Afrique.
Cette maladie tropicale, causée par des vers parasites vivant dans des escargots d’eau douce et infectant les humains en pénétrant la peau, est particulièrement dangereuse pour les jeunes enfants. «Non seulement l’infection peut provoquer une inflammation chronique des organes, qui peut elle-même être fatale, mais elle peut aussi entraîner une anémie, un retard de croissance et une altération du développement cognitif», explique Remco de Vrueh, coresponsable du portefeuille de santé mondiale chez Lygature, une fondation chargée de grands partenariats multipartites dans le domaine des sciences de la vie.
Comme il n’existe aucune méthode thérapeutique adaptée aux enfants concernant cette maladie, près de 50 millions d’enfants d’âge préscolaire ne reçoivent aucun traitement. Mais cela pourrait bientôt changer. Grâce au Consortium Pediatric Praziquantel financé par l’UE, un partenariat international public-privé dirigé par Merck, des travaux sont en cours pour développer, homologuer et fournir un accès équitable à un traitement pédiatrique efficace et sûr contre la schistosomiase.
Un comprimé homologué pour les enfants
Le partenariat a mis au point une option thérapeutique potentielle, qui se présente sous la forme d’un comprimé orodispersible, ou à désintégration orale, adapté aux enfants âgés de 3 mois à 6 ans. Contrairement aux gros comprimés de praziquantel de 500 à 600 mg actuellement disponibles comme traitement standard contre la schistosomiase, le nouveau comprimé d’«arpraziquantel» mis au point par le consortium est petit — 150 mg seulement — et est donc adapté aux enfants d’âge préscolaire.
«Nous avons conçu ce comprimé pour qu’il se dissolve dans la bouche, permettant ainsi que les jeunes enfants puissent l’avaler de manière facile et sûre, sans risque d’étouffement», explique Remco de Vrueh.
Remco de Vrueh précise que le comprimé peut être pris avec ou sans eau et qu’il peut résister à l’environnement tropical chaud et humide de l’Afrique. En outre, afin de garantir une saveur «approuvée par les enfants», les chercheurs ont mené une étude sur le goût en Tanzanie auprès d’enfants âgés de 6 à 11 ans. Il en est ressorti que les comprimés d’arpraziquantel ont un goût acceptable pour les jeunes enfants.
Efficacité et sécurité confirmées
En novembre 2021, le projet a achevé avec succès le programme complet de développement clinique avec les données positives annoncées de l’essai clinique pivot de phase III. Au cours de cet essai, des enfants infectés de Côte d’Ivoire et du Kenya ont reçu une dose unique du médicament.
La guérison clinique se définit par l’absence d’œufs de parasite dans les selles (pour une espèce parasitaire: Schistosoma mansoni) 17 à 21 jours après le traitement, ou dans l’urine (pour une autre espèce parasitaire: Schistosoma haematobium) 17 à 21 jours et également 35 à 40 jours après le traitement. L’essai a montré un taux de guérison proche ou supérieur à 90 %.
«Cet essai a clairement confirmé le profil favorable d’efficacité et de sécurité de l’arpraziquantel», ajoute Remco de Vrueh.
Fort de ce succès, le projet est désormais entré dans la phase de dépôt des dossiers réglementaires. Prévoyant de soumettre la demande d’autorisation de mise sur le marché à l’Agence européenne des médicaments d’ici la fin de l’année 2022, au nom du consortium, Merck vise à ce que le produit soit disponible dans le premier pays africain endémique d’ici 2024.
Un accès abordable et équitable
Cependant, avoir un nouveau médicament en main et le faire parvenir aux personnes qui en ont le plus besoin sont deux choses différentes. «Avec les parties prenantes concernées, nous avons déployé des efforts considérables pour explorer un mécanisme durable permettant de fournir un accès abordable et équitable», note Remco de Vrueh. «Une fois approuvé, le médicament sera mis à disposition à titre non lucratif par des fabricants locaux.»
Comme l’explique Remco de Vrueh, le consortium a travaillé et continue de travailler en étroite collaboration avec les ministères de la santé nationaux, les programmes d’accès locaux et des organisations mondiales telles que l’Organisation mondiale de la santé et l’UNICEF.
«Travailler avec une série de parties prenantes, et en particulier avec celles qui, en Afrique, ont une connaissance directe de la situation et des défis nationaux spécifiques, permet de s’assurer que notre travail aura un impact fort là où il est le plus attendu», conclut Remco de Vrueh.