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Aunque no haya oído hablar de la esquistosomiasis, se trata de una de las parasitosis más frecuentes del mundo. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), se estima que de los 236 millones de personas que necesitaron tratamiento contra la esquistosomiasis en 2019, el 90 % vivía en África.
Esta enfermedad tropical, causada por helmintos que viven en caracoles de agua dulce y que infectan a las personas al penetrar en la piel, es especialmente peligrosas para los niños pequeños. «La infección no solo provoca una inflamación crónica de los órganos, que en sí puede resultar mortal, sino que también causa anemia, retrasos del crecimiento y trastornos del desarrollo cognitivo», afirma Remco de Vrueh, corresponsable de la cartera de Salud Mundial en Lygature, una fundación que gestiona grandes asociaciones de múltiples partes interesadas en el ámbito de las ciencias de la salud.
Dado que no existe ningún método adaptado a los niños para tratar la enfermedad, casi cincuenta millones de niños en edad preescolar no reciben tratamiento. Sin embargo, esto podría cambiar pronto. Gracias al consorcio financiado con fondos europeos Pediatric Praziquantel Consortium, una asociación público-privada internacional dirigida por Merck, se han llevado a cabo esfuerzos para desarrollar, registrar y proporcionar un acceso equitativo a un tratamiento pediátrico seguro y eficaz contra la esquistosomiasis.
Un comprimido para niños
La colaboración ha desarrollado un posible tratamiento, en forma de comprimido bucodispersable (que se deshace en la boca) adaptado a los niños de entre tres meses y seis años. A diferencia de los comprimidos voluminosos de praziquantel de 500-600 mg disponibles en la actualidad como tratamiento convencional para la esquistosomiasis, el nuevo comprimido de «arpraziquantel» desarrollado por el consorcio es pequeño (solo 150 mg), por lo que resulta adecuado para los niños en edad preescolar.
«Hemos concebido este comprimido para que se disuelva en la boca, así es más fácil y seguro que un niño pequeño pueda tomarlo por vía oral sin riesgo de que se atragante», explica De Vrueh.
De Vrueh afirma que el comprimido se puede tomar con o sin agua y es capaz de resistir al entorno tropical, húmedo y caluroso de África. Además, para garantizar un sabor «adaptado a los niños», los investigadores llevaron a cabo un estudio de sabores en Tanzania con niños de entre seis y once años. El resultado definitivo es que los comprimidos de arpraziquantel tienen un sabor aceptable para los niños pequeños.
Eficacia y seguridad confirmadas
En noviembre de 2021, el proyecto logró completar el programa de desarrollo clínico gracias a los datos positivos demostrados en el ensayo clínico fundamental de fase III. Durante este ensayo, se administró una única dosis del medicamento a niños infectados en Costa de Marfil y Kenia.
La curación clínica se definió como la ausencia de huevos de helmintos en las heces (en el caso de una de las especies parasitarias: «Schistosoma mansoni») 17 a 21 días después del tratamiento, o en la orina (en el caso de otra especie parasitaria: «S. haematobium) 17 a 21 días, más 35 a 40 días adicionales, después del tratamiento. El ensayo demostró una tasa de curación cercana o superior al 90 %.
«Este ensayo confirmó claramente que arpraziquantel presenta un perfil de seguridad y eficacia favorable», añade De Vrueh.
A partir de este éxito, el proyecto ha entrado en la fase de solicitud reglamentaria. Merck, cuyos planes consisten en presentar la solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos a finales de 2022 en nombre del consorcio, tiene como objetivo tener listo el producto en el primer país africano endémico para 2024.
Acceso equitativo y asequible
Sin embargo, tener un nuevo medicamento disponible y poder proporcionárselo a las personas que más lo necesitan son dos cosas diferentes. «Junto con las partes interesadas pertinentes, hemos dedicado muchos esfuerzos a estudiar un mecanismo sostenible para proporcionar el acceso al medicamento de forma equitativa y asequible —comenta De Vrueh—. Una vez que esté aprobado, este medicamento estará disponible de forma no lucrativa a través de los fabricantes locales».
Tal y como explica De Vrueh, el consorcio ha trabajado y sigue trabajando estrechamente con los ministerios nacionales de salud, los programas locales de acceso y otras organizaciones mundiales como la OMS y el Fondo de las Naciones Unidas para la Infancia (UNICEF).
«Trabajar con diversas partes interesadas, sobre todo con aquellas que conocen de primera mano la situación en África y los desafíos de un país determinado, facilita que podamos garantizar los mayores efectos de nuestro trabajo donde sea más necesario», concluye De Vrueh.