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L’Acanthamoeba keratitis (AK) è una malattia infettiva parassitaria rara dell’occhio, che colpisce principalmente le persone che indossano lenti a contatto monouso. Se non curata tempestivamente, può determinare pregiudizio alla vista e perfino la cecità. Di conseguenza, è di primaria importanza sviluppare e stabilire un trattamento efficace per l’AK.
Gli studi retrospettivi hanno dimostrato risultati clinici positivi per i pazienti affetti da AK trattati con il farmaco non approvato poliesanide (PHMB), un antisettico in grado di penetrare le spore dure dell’AK.
ln quest’ottica, i partner del progetto ODAK, finanziato dall’UE, hanno deciso di condurre una sperimentazione clinica con l’obiettivo di dimostrare l’efficacia di PHMB, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per l’AK nel 2017.
Oltre alle verifiche condotte sulla qualità, la sicurezza e l’efficacia di PHMB, sono state testate diverse formulazioni in termini di efficacia e tolleranza oculare in modelli preclinici. I partner di ODAK sono stati in grado di ottimizzare la formulazione, che ha dimostrato un effetto terapeutico elevato in una fondamentale sperimentazione clinica di fase III.
Approvazione normativa
Le sperimentazioni di fase III avviate al termine del progetto ODAK hanno consentito al farmaco di accedere ai test sugli esseri umani. I primi 23 pazienti sono stati reclutati in Italia, Polonia e Regno Unito durante lo svolgimento del progetto. «Si tratta di una malattia rara, quindi è difficile trovare pazienti, motivo per cui la sperimentazione ha richiesto molto tempo», spiega Ritchie Head, direttore di Ceratium, partner del progetto ODAK.
Dalla conclusione del progetto nel 2017, i risultati di ODAK hanno aiutato SIFI, azienda oftalmica leader a livello internazionale partner del progetto, ad avvicinare la formulazione di PHMB, etichettata con il marchio AKANTIOR®, al traguardo di primo farmaco orfano approvato per l’AK.
Nel giugno 2022 SIFI ha annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali ha convalidato la sua richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di AKANTIOR®. John Dart, ricercatore principale della sperimentazione clinica di fase III e docente clinico presso lo University College di Londra, nel Regno Unito, osserva: «L’AK è una delle infezioni oculari più gravi e dolorose, che peraltro non dispone di una terapia approvata. Gran parte dei pazienti necessitano di mesi di trattamento e il 25 % perde la vista utile».
E aggiunge: «Le nostre scoperte dimostrano che AKANTIOR® fornirà alla maggior parte dei pazienti affetti da AK la prospettiva di recuperare la vista e la qualità della vita. Spero che diventi presto lo standard di cura per il trattamento di questa malattia».
AKANTIOR® dovrebbe essere immesso nel mercato europeo nel 2023, ma i pazienti potranno richiedere il trattamento ancora prima grazie a un programma di accesso precoce paneuropeo.