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Research and Innovation

El primer fármaco contra una infección ocular que causa ceguera al alcance de la mano

Una enfermedad infecciosa rara que puede causar ceguera permanente podría tener pronto y por primera vez un tratamiento aprobado. Una formulación de la molécula polihexanida, optimizada en el proyecto financiado con fondos europeos ODAK, ha demostrado curar al 87 % de los enfermos. El fármaco estará pronto a disposición de los pacientes de toda Europa a través de un programa de acceso temprano.

©Марина Демешко #474032995 source: stock.adobe.com 2023

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La queratitis por «Acanthamoeba» (QA o AK, por sus siglas en inglés) es una enfermedad infecciosa parasitaria rara del ojo, que afecta con mayor frecuencia a personas que usan lentes de contacto desechables. Si no se trata a tiempo, puede provocar deficiencia visual e incluso ceguera. En consecuencia, es de importancia vital desarrollar y establecer un tratamiento eficaz para la QA.

Estudios retrospectivos habían mostrado resultados clínicos positivos de pacientes con QA tratados con el fármaco no autorizado polihexanida (PHMB), un antiséptico capaz de penetrar en las resistentes esporas de la QA.

Teniendo esto en cuenta, los socios del proyecto ODAK, financiado con fondos europeos, decidieron poner en marcha un ensayo clínico para demostrar la eficacia de la PHMB, designada medicamento sin interés comercial para la QA en 2017.

Además de comprobar la calidad, seguridad y eficacia de la PHMB, se probaron diferentes formulaciones en términos de eficacia y tolerancia ocular en modelos preclínicos. Los socios de ODAK lograron optimizar la formulación, que mostró un efecto terapéutico elevado en un ensayo clínico fundamental de fase III.

Autorización reglamentaria

Los ensayos de fase III iniciados al final del proyecto ODAK permitieron que el fármaco entrara en ensayos con humanos. Los primeros veintitrés pacientes fueron reclutados en Italia, Polonia y el Reino Unido a lo largo del proyecto. «Es una enfermedad rara, por lo que es difícil encontrar enfermos, motivo por el que el ensayo llevó mucho tiempo», explica Ritchie Head, director de Ceratium, socio de ODAK.

Desde que el proyecto finalizó en 2017, los resultados del proyecto ODAK han ayudado al socio del proyecto y empresa oftalmológica internacional líder SIFI a llevar la formulación de PHMB, con la marca AKANTIOR®, más cerca de convertirse en el primer medicamento sin interés comercial aprobado para la QA.

En junio de 2022, SIFI anunció que la Agencia Europea de Medicamentos había validado su solicitud de autorización de comercialización de AKANTIOR®. John Dart, investigador principal del ensayo clínico de fase III y catedrático de Medicina del University College de Londres (Reino Unido), señala: «La QA es una de las infecciones oculares más graves y dolorosas para la que no existe ningún tratamiento autorizado. La mayoría de los enfermos requieren meses de tratamiento y el 25 % pierde la visión útil».

Y añade: «Nuestros resultados demuestran que AKANTIOR® ofrecerá a la mayoría de los enfermos de QA la posibilidad de recuperar la visión y la calidad de vida. Espero que pronto se convierta en el tratamiento habitual de esta enfermedad».

Se espera que AKANTIOR® se empiece a comercializar en toda Europa en 2023 y que los enfermos puedan solicitar tratamiento incluso antes a través de un programa paneuropeo de acceso temprano.

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Datos del proyecto

Acrónimo del proyecto
ODAK
Número del proyecto
305661
Quién coordina el proyecto: Francia
Quién participa en el proyecto:
Francia
Italia
Países Bajos
Reino Unido
Coste total
€ 5 779 906
Contribución de la UE
€ 4 050 255
Duración
-

Véase también

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